El medicamento más caro del mundo: ¿cuánto cuesta y cuál es su función?
El tratamiento contra la hemofilia, conocido como Hemgenix, acaba de ser aprobado en Estados Unidos y cuesta 3,5 millones de dólares.
Un nuevo medicamento innovador y eficaz acaba de salir al mercado. Sin embargo, su precio es estratosférico, solo unos pocos afortunados podrán acceder a él sin tener que dejarse un riñón por el camino.
La inversión de las compañías biotécnicas en nuevas terapias genéticas está permitiendo desarrollar nuevos fármacos para enfermedades que, hasta el momento, no tenían un tratamiento adecuado. Así ha llegado al mercado Hemgenix, una terapia génica contra la hemofilia que se acaba de aprobar en Estados Unidos, y será comercializada por CSL Behring.
Se trata de una buena noticia. Sin embargo, su precio lo ha convertido en el medicamento más caro del mundo: 3,5 millones de dólares (unos 3,3 millones de euros). Este nuevo fármaco desplaza a Skysona del primer puesto, un medicamento para tratar la adenoleucodistrofia, una afección génica que daña la membrana que aísla las células nerviosas del cerebro.
Función
Pese a su elevado precio en el mercado, Hemgenix puede hacer que el dinero ahorre dinero con el tiempo, ya que la hemofilia B es una enfermedad crónica cuya terapia convencional, que también es cara, se prolonga indefinidamente.
Hemgemix es un vector viral adenoasociado que, inyectado, introduce en el organismo el componente sanguíneo del que carecen las personas que sufren la hemofilia. La agencia reguladora de los medicamentos de Estados Unidos (la FDA) aprobó administrarlo en adultos con hemofilia B (deficiencia congénita de fator IX, una protenia necesaria para producir los coágulos de sangre que detengan las hemorragias). Este producto se administra una sola vez de forma intravenosa.
Esta enfermedad afecta, en su mayoría, a los hombres. Los síntomas pueden incluir hemorragias prolongadas o intensas tras una lesión, intervención quirúrgica o procedimiento dental. En casos graves, los episodios hemorrágicos también pueden producirse espontáneamente sin una causa clara. La hemofilia B afecta a una de cada 40.000 personas, aproximadamente. Unas 16.000 personas en Estados Unidos y Europa la padecen.