Un niño de 10 se ha curado de una leucemia. Esa debería ser la noticia que estuviera en boca de todos. Pero la historia que rodea este caso merece también ser contada, ya que es el primer paciente pediátrico que se cura con una terapia financiada enteramente por el Sistema de Salud de España.

Ha sido en el Hospital Sant Joan de Déu de Esplugues de Llobregat (Barcelona) quien ha tratado con éxito al primer paciente pediátrico con leucemia linfoblástica aguda que ha recibido la terapia genética CAR-T 19 por primera vez bajo la cobertura total del Sistema Nacional de Salud en España, se aprobó esta medida el pasado agosto, y ha tenido un coste de unos 320.000 euros.

Así es la terapia genética CAR-T 19

La jefa de la Unidad de Linfomas Susanna Rives, ha explicado que esta nueva terapia, desarrollada por Novartis, consiste en una extracción y posterior transfusión de sangre en la que se modifican los linfocitos T para que destruyan el antígeno tumoral CD19.

Es una terapia muy novedosa y todo un hito, porque si bien hace tiempo que se trabaja con inmunoterapias contra el cáncer, se ha logrado que el linfocito T "reconozca a la célula tumoral manipulándolo en el laboratorio", afirmaba.

"Manipulamos genéticamente el linfocito, le cambiamos la información genética y le hacemos un receptor a medida contra esa molécula, haciendo que la reconozca y la destruya", ha detallado Rives, explicando que es una terapia poco agresiva para el paciente, al que se le extrae la sangre, se le personaliza la composición y se le devuelve con una transfusión.

Un tratamiento de éxito

El hospital suministró en el año 2016 este tratamiento a 16 pacientes en el marco del ensayo clínico mundial del CAR-T 19 promovido por la farmacéutica para demostrar su seguridad y efectividad; más del 80% de los niños que recibieron la terapia y que no habían respondido al tratamiento convencional respondieron el CAR-T 19, y el 62% continúan sin rastro de la enfermedad a los dos años.

"Los resultados son espectaculares", ha dicho Rives. Ahora se usa el medicamento en pacientes con la enfermedad muy avanzada, pero puede que en el futuro sería todavía más importante si se consigue extender a tumores sólidos, no solo líquidos como la leucemia.

Hacia un tratamiento global

Se está investigando también el desarrollo de un CAR-T universal, que haría que no haya que esperar a que cada paciente fabrique su propio CAR-T, porque en ocasiones los pacientes tienen la enfermedad muy avanzada y no tienen tiempo de fabricar su propio CAR-T.

El CAR-T se obtiene del propio paciente y un CAR-T universal sería "un paso más allá en la modificación genética", ya que en éste se edita el ADN y se corta el trozo del linfocito T de un donante, que se elimina para que las células del paciente no lo reconozcan como extraño; después se incorpora un receptor específico contra el tumor.

Los casos en España

Esta enfermedad afecta en España a entre unos 10 y 15 niños al año, y en total en España hay ocho centros acreditados para la administración de este tratamiento --tres de ellos en pacientes pediátricos