Sanidad negocia la compra de Libmeldy, el medicamento más caro del mundo

Zolgensma, un medicamento de Novartis para la atrofia muscular espinal, era hasta hace poco el más caro del mundo. Sin embargo, ha sido superado por otro y el Ministerio de Sanidad negocia con la farmacéutica Orchard Therapeutics para su financiación pública. Se llama Libmeldy, cuenta con una única dosis y está indicado para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática, una enfermedad genética rara que detiene el desarrollo de los niños, generalmente antes de llegar a los tres años.

Su precio de salida es de 2,47 millones de euros, dejando atrás los 1,95 millones que cuesta el fármaco de Novartis. La buena efectividad que ha mostrado, junto con el elevadísimo precio marcado por la compañía británica, vuelven a abrir el debate sobre la escalada en el coste de los medicamentos innovadores. “Llevan a una situación en la que lo éticamente aceptable y lo económicamente sostenible chocan. Y esto es algo muy complejo de gestionar. Si hay un tratamiento disponible que puede salvar vidas, hay que ofrecerlo”, explica a El País Juan Oliva, profesor de Economía de la Salud en la Universidad de Castilla-La Mancha.

Entre tres y cinco niños nacen anualmente en España con leucodistrofia metacromática, una enfermedad mortal, puesto que destruye las conexiones neuronales. Por su parte, la incidencia a nivel europeo es de 1,1 casos por cada 100.000 nacimientos. “Se produce por mutaciones en el gen de la arisulfatasa A (ARSA) que dañan a la mielina, que es lo que recubre las conexiones neuronales. Son niños que tienen un buen desarrollo inicial, pero que un día empiezan a perder todas sus funciones de forma irreversible”, apunta Mireia del Toro, jefa de la unidad de enfermedades metabólicas del Hospital Vall d’Hebron.

Síntomas

Entre los síntomas más frecuentes de de esta extraña enfermedad que afecta a un reducido número de personas se encuentran las alteraciones en el tono muscular, problemas para caminar, cambios en la personalidad y caída de la función intelectual. El tratamiento funciona como un autotransplante de células de médula ósea, para que sean capaces de producir la enzima que produce la mielina tras ser modificadas en un laboratorio.

“Un paso adelante”, asegura del Toro, pues los resultados en ensayos clínicos han mostrado que puede curar con un alto perfil de seguridad “a niños que hasta ahora no tenían ninguna alternativa terapéutica”. Cerca del 60% de los afectados comienzan los síntomas entre los seis y los treinta meses de vida, en la conocida “forma infantil tardía”, que tiene una mortalidad del 75% a los cinco años y del 100% a los diez.

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) indica que este medicamento se administra a niños con las formas infantil tardía o juvenil temprana de la enfermedad que aún no han desarrollado ningún síntoma y niños que padecen LDM juvenil que presentan síntomas iniciales pero aún pueden andar de forma independiente y que no hayan desarrollado aún deterioro mental.

Disputa por el precio

La Comisión Europea autorizó la comercialización de Libmeldy hace más de un año, pero no ha sido hasta los últimos meses cuando algunos países lo han empezado a financiar en sus sistemas sanitarios. En Estados Unidos, por ejemplo, no está todavía aprobado. El problema principal ha sido el alto precio solicitado por Orchard Therapeutics. En julio de 2021, Reino Unido rechazó sus altas pretensiones, entre 2,5 y 3 millones de euros.

Alegaba entonces que su precio era muy elevado y su eficacia no estaba demostrada a largo plazo. Sin embargo, después de posteriores negociaciones, en febrero alcanzaron un acuerdo con la farmacéutica. Un acuerdo que repitió con otros países de Europa, como Alemania e Italia en el mes de mayo. En la misma, se añadía una referencia a España, aseguran que preveía acreditar algún hospital para administrar su tratamiento.