EEUU aprueba el primer tratamiento de edición genética CRISPR: en qué consiste
Casgevy implica un proceso complejo que incluye la extracción de células madre sanguíneas, que serían modificadas genéticamente mediante la tecnología CRISPR.
La aprobación de Casgevy por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) marca un hito trascendental en el campo de la medicina, al ser el primer tratamiento basado en la tecnología CRISPR destinado a abordar la anemia de células falciformes en pacientes mayores de 12 años.
Desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, este tratamiento ofrece una nueva esperanza para los afectados por esta enfermedad genética que provoca deformaciones en los glóbulos rojos y episodios dolorosos. La anemia de células falciformes, un trastorno hereditario, afecta a millones de personas en todo el mundo y presenta dificultades en términos de calidad de vida y esperanza de vida.
Casgevy implica un proceso complejo que incluye la extracción de células madre sanguíneas, la modificación genética mediante la tecnología CRISPR para corregir la mutación responsable, y la posterior reintroducción de las células modificadas en el paciente. El problema -a priori- es que será una terapia costosa, lo que plantea inseguridad a la hora de su accesibilidad.
Otra terapia en marcha
Además de Casgevy, la FDA también ha dado luz verde a Lyfgenia, otra terapia génica celular convencional, ampliando así las opciones de tratamiento para enfermedades genéticas. Sin embargo, a pesar de estos avances prometedores, surge la preocupación sobre la accesibilidad y los costos asociados con estas terapias avanzadas.
La aprobación de estas terapias génicas celulares subraya la revolucionaria capacidad de la edición genética para abordar enfermedades complejas. La comunidad científica y los responsables de la toma de decisiones enfrentan el desafío de equilibrar los avances científicos con el equilibrio al acceso a estos tratamientos transformadores.